EMA, consuntivo 2013 riguardante i farmaci orfani

Un totale di 11 su 81 farmaci raccomandati per la commercializzazione da parte del CHMP da parte di EMA nel 2013 erano destinati al trattamento delle malattie rare. Questa rilevazione si inserisce nell'aumento anno su anno osservato negli ultimi anni (8 nel 2012, 4 nel 2011). Una delle spiegazioni del COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) a questa analisi riguarda il fatto che gli stumenti offerti dall'Agenzia Europea e dalla European Orphan Regulation, pensati per supportare lo sviluppo ddei farmaci orfani siano utilizzati in modo più efficace.

Il volume delle richieste per le orphan designation presentate all'Agenzia è aumetato del 22% dal 2009, inoltre il numero delle aziende richiedenti l'assistenza al protocollo durante lo sviluppo di di questi farmaci è aumentato da 82 richieste nel 2012 a 108 nel 2013. E' stato osservato come le SMEs (small or medium-sized emterprises) siano molto attive nello sviluppo dei farmaci orfani e infatti il 40% delle richieste per le orphan designation sono presentate da SMEs. Queste aziende, se registrate come tali, possono usufruire di ulteriori incentivi, inclusa l'assistenza regolatoria, amministrativa e procedurale, come pure agevolazioni fiscali.

(Fonte EMA)

Accordo MSD Ablynx

L'azienda belga biotecnologica Ablynx ha sottoscritto un accordo con Merck & Co (MSD) di 1.7 miliardi di euro per sviluppare strategie che stimolino il corpo a combattere il cancro. Infatti, la collaborazione riguarda una nuova generazione di farmaci progettati per attivare il sistema immunitario. Ablynx, che ha già una partnership nel settore neurologicodal 2012, ha dichiarato oggi che avrà la responsabilità di scoprire proteine derivanti dagli anticorpi (nanobodies) per la stimolazione dei modulatori che controllano la risposta immunologica. L'azienda belga ritiene che i suoi nanobodies possano essere di supporto per attivare il sistema immunitario per attaccare le cellule tumorali.

(Fonte Reuters)

Valeant Pharmaceuticals International acquisirà PreCision Dermatology

Valeant Pharmaceuticals International, Inc ha annunciato oggi che ha raggiunto un accordo definitivo attraverso il quale acquisirà PreCision Dermatology, Inc. per $475 milioni, più $25 milioni pagabili dopo il raggiungimento di un obiettivo basato sulle vendite. PreCision sviluppa e commercializza prodotti dermatologici di elevata qualità con prodotti di spicco come Locoid, Hylatopic, Clindagel e BenzEFoam. I prodotti dell'azienda sono intesi per il trattamento topico di alcune affezioni cutanee come acne e dermatiti atopiche. Ci si aspetta che la transazione si concluda nella prima metà del 2014.

(Fonte PRNewswire)

FDA attribuisce la Breakthrough Therapy designation ad eltrombopag nell'anemia aplastica severa

GSK ha annunciato oggi che FDA ha concesso la Breakthroug Therapy designation per Promacta/Revolade (eltrombopag) per il trattamento delle citopenie in pazienti con anemia aplastica severa (SAA) che abbiano  risposto in modo insufficiente alla terapia immunosoppressiva. Il farmaco non è ancora stato approvato nel mondo per l'utilizzo in questo tipo di trattamento. La designazione da parte di FDA è basata sui risulati di uno studio open label di Fase 2 dell'NIH (National Institute of Health) condotto con il farmaco in 43 pazienti affetti da SAA, intensivamente pretrattati.

(Fonte Seeking Alpha)

Buoni risultati per la terapia in combinazione di palbociclib e letrozolo nel carcinoma mammario

Pfizer ha annunciato oggi che il trial randomizzato di Fase 2 di palbociclib ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo nella progression-free survival (PFS) per la combinazione di palbociclib e letrozolo, confrontato con il trattamento con letrozolo da solo in pazienti in post menopausa con carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico recentemente diagnosticato , ER+ (estrogen receptor positive), HER2- (human epidermal growth factor receptor 2 negative). Questo tipo di patologia interessa circa il 60% della popolazione con carcinoma mammario avanzato, come ha dichiarato il Dr. Mace Rothemberg, vice presidente senior del Clinical Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Pfizer Oncology, il quale ha anche affermato che questi risultati saranno oggetto di discussione con FDA ed altre autorità regolatorie per la definizione dei prossimi passi che avranno lo scopo di mettere a disposizione delle pazienti il prima possibile un farmaco così necessario. I risultati dettagliati dello studio saranno proposti per la presentazione al Congresso annuale 2014 dell'American Association for Cancer Research (AACR), programmato dal 5 al 9 aprile a San Diego. Palbociclib ha ricevuto la Breakthrough Therapy designation da FDA nello scorso aprile per il trattamento iniziale di pazienti con carcinoma mammario ER+, HER2- avanzato o metastatico. Attualmente, è in corso l'arruolamento per il trial di Fase 3 PALOMA-2.

(Fonte Pfizer press release)

Approvato da FDA trattamento topico di per l'acne

Valeant Pharmaceuticals International ha annunciato venerdì che ha ricevuti l'approvazione di FDA per il suo sNDA (supplemental New Drug Application) per Retin-A Micro (tretinoin) Gel microsphere 0.08% per il tattamento topico dell'acne vulgaris. Il prodotto, secondo quanto dichiaratao da J. Michael Pearson, presidente e CEO dell'azienda, verrà probabilmente lanciato nel prossimo futuro. Gli effetti avversi più comuni sono dolore cutaneo, prurito, irritazione cutanea e sottocutanea, faringite ed eritema.

(Fonte PRNewswire)

Novartis sta pianificando tagli o trasferimenti che riguarderranno fino a 4000 posti di lavoro

L'azienda farmaceutica svizzera Novartis progetta di tagliare o trasferire fino a 4000 posti di lavoro e spostarne una parte significativa a Hyderabad, India, come ha riportato ieri Reuters, citando il giornale tedesco NZZ am Sonntag. L'operazione, che interesserà fino al 6% della sua forza lavoro fa parte di una strategia di taglio dei costi mediante la quale l'azienda ridurrà il numero dei siti di produzione, come affermato dall'agenzia. Novartis non ha ancora commentato. Questo sviluppo arriva in un momento nel quale le multinazionali del farmaco stanno fronteggiando un aumento della pressione verso il taglio dei costi a causa delle scadenze brevettuali.

(Fonte The Economic Times)

AstraZeneca completa l'acquisizione degli assets nel diabete di Bristol Myers Squibb

AstraZeneca oggi ha annunciato che di aver completato il primo di febbraio 2014, l'acquisizione completa degli interessi di Bristol-Myers Squibb nella collaborazione in ambito diabete. Come precedentemente annunciato, l'acquisizione attribuisce ad AstraZeneca la proprietà intellettuale e i diritti globali per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione del i prodotti diabetici, tra cui, Onglyza (saxagliptin), Kombiglyze XR (saxagliptin e metformina HCl a rilascio prolungato), Komboglyze (saxagliptin e metformina HCl), dapagliflozin (Forxiga/Farxiga), Xigduo (dapagliflozin e metformina HCl), Byetta (exenatide), Bydureon (exenatide a rilascio prolungato per sospensione iniettabile), metreleptina e Symlin (pramlintide acetato). Nel completamento dell'acquisizione AstraZeneca ha pagato inizialmente a BMS $2,7 miliardi. AstraZeneca ha inoltre accettato di completare la transazione con $1,4 miliardi per i compensi di regolamentazione, lancio e vendite ed altre royalties legate alle vendite. Infine, AstraZeneca potrebbe regolare anche l'acquisizione di alcuni asset che saranno conseguentemente trasferiti con pagamenti fini a $225 milioni.

(Fonte AstraZeneca press release)