FDA segnala eventi avversi con un lotto di L-citrullina di Medisca

FDA sta comunicando la segnalazione di eventi avversi in pazienti ai quali è stata somministrata L-citrullina riconfezionata e distribuita da Medisca Inc. Il prodotto è utilizzata per trattare alcuni disordini del ciclo dell'urea, malattie genetiche rare soprattutto diagnosticate nei bimbi. FDA riporta il numero di lotto, 96453, e sta indagando circa segnalazioni che possano riguardare ulteriori lotti.

(Fonte FDA)

FDA approva Vimizin per il trattamento della Sindrome di Morquio

FDA ha approvato ieri Vimizim, il primo trattamento approvato dall'Agenzia per la mucopolisaccaridosi di tipo 4 A (Sindrome di Morquio A), una malattia rara causata dalla carenza di un enzima (GALNS), responsabile della degradazione dei glicosaminoglicani. Il farmaco è progettato per sostituire l'enzima, la cui assenza porta a problemi nello sviluppo osseo, nella crescita e nella mobilità. Ci sono circa 800 pazienti affetti da questa sindrome negli Stati Uniti. Prima di questa approvazione, questi pazienti non avevano opzioni terapeutiche approvate. La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state stabilite in base ai risultati di un trial clinico di 176 soggetti affetti dalla malattia, di età compresa tra i 5 e i 57 anni. I pazienti trattati con Vimizin hanno mostrato un un più importante miglioramento rispetto al gruppo di controllo. Gli effetti collaterali più comunemente riscontrati comprendono febbre, vomito, cefalea, nausea dolore addominale, brividi ed affaticamento. La sicurezza e l'efficacia non sono state dimostrate in pazienti pediatrici al di sotto dei 5 anni di età. Vimizin ha comunque un box warnig per anafilassi.

Il farmaco è commercializzato da Novato.

(Fonte FDA)