FDA ha approvato ieri Vimizim, il primo trattamento approvato dall'Agenzia per la mucopolisaccaridosi di tipo 4 A (Sindrome di Morquio A), una malattia rara causata dalla carenza di un enzima (GALNS), responsabile della degradazione dei glicosaminoglicani. Il farmaco è progettato per sostituire l'enzima, la cui assenza porta a problemi nello sviluppo osseo, nella crescita e nella mobilità. Ci sono circa 800 pazienti affetti da questa sindrome negli Stati Uniti. Prima di questa approvazione, questi pazienti non avevano opzioni terapeutiche approvate. La sicurezza e l'efficacia del farmaco sono state stabilite in base ai risultati di un trial clinico di 176 soggetti affetti dalla malattia, di età compresa tra i 5 e i 57 anni. I pazienti trattati con Vimizin hanno mostrato un un più importante miglioramento rispetto al gruppo di controllo. Gli effetti collaterali più comunemente riscontrati comprendono febbre, vomito, cefalea, nausea dolore addominale, brividi ed affaticamento. La sicurezza e l'efficacia non sono state dimostrate in pazienti pediatrici al di sotto dei 5 anni di età. Vimizin ha comunque un box warnig per anafilassi.
Il farmaco è commercializzato da Novato.
(Fonte FDA)
