VIMIZIN verrà discusso il 19 novembre dall'EMDAC -FDA

Il prossimo 19 novembre,  l'Endocrinology and Metabolic Drugs Advisory Committee (EMDAC) dell'FDA discuterà la BLA (Biological License Application) per VIMIZIM (elosulfase alfa) di BioMarin Pharmaceuticals, Inc.,per il trattamento della sindrome di Morquio A, una rara malattia genetica che causa malformazioni scheletriche e problematiche correlate a diversi organi. Secondo la review iniziale dell'FDA, è stato rilevato un beneficio "modesto". Gli analisti, comunque, si aspettano un'opinione dall'advisory panel, opinione che comunque FDA non è obbligata a seguire.

(Fonte Reuters)

Shire acquisirà ViroPharma - malattie rare

Shire plc acquisirà ViroPharma Inc. per $4,2 miliardi. ViroPharma è un' azienda biofarmaceutica in rapida ascesa focalizzata nelle malattie rare, il cui prodotto Cinryze è il leading brand nel trattamento profilattico dell'Angioedema Ereditario.

Le malattie rare sono uno degli interessi principali della britannica Shire, che con questa operazione potrà rafforzare in modo importante il portfolio in questo comparto.

(Fonte Shire press release)

Roche e Malattie rare

Roche potrebbe entrare nel trattamento delle malattie rare, anche se questo interessa un piccolo numero di pazienti. Lo afferma oggi l'Amministratore Delegato del gruppo  farmaceutico svizzero, Severin Schwan.

(Fonte Reuters)