Da dove provengono le terapie innovative in Europa: analisi

Secondo un articolo pubblicato oggi in Nature Reviews Drug Discovery e redatto dai membri dello staff dell'EMA, più del 40% dei farmaci innovativi raccomandati per l'autorizzazione al commercio nell'Unione Europea tra il 2010 e il 2012 provengono da piccole o medie aziende (SMEs), università, enti pubblici e da partnership tra pubblico e privato. Gli autori dell'articolo ne hanno anche analizzato il profilo, riscontrando che il 27% di questi farmaci provengono dalle SMEs ed il 17% da istituzioni accademiche, enti pubblici e partnership pubblico-privato, le quali non sono coinvolte nelle richieste di autorizzazione. Per quanto riguarda i farmaci per le malattie rare, gli autori hanno costatato che il 61% dei prodotti derivano dalle SMEs, mentre l'11% dagli altri enti pubblici e privati. Questa analisi, sottolinenano gli autori, evidenzia come SMEs, le istituzioni accademiche, gli enti pubblici e le collaborazioni tra pubblico e privato rappresentino una importante fonte di innovazione e sostengono le pipelines delle grandi aziende. Riconoscendo questo ruolo, l'EMA ha un programma per supportare SMEs attraverso tutte le fasi dello sviluppo di un farmaco.

(Fonte EMA)

Risultati positivi nell'ipercolesterolemia familiare per evolocumab di Amgen

Amgen Inc ha dichiarato che il suo farmaco sperimentale iniettabile evolocumab ha avuto successo nel trattamento di pazienti con ipercolesterolemia familiare, segnando risultati positivi anche nel quinto studio clinico del farmaco. Il prodotto ha raggiunto l'endpoint primario nel trial RUTHERFORD-2 abbassando i livelli del colesterolo LDL confrontato con placebo. Lo studio ha incluso pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote. Il farmaco è destinato per soggetti che non tollerino il trattamento con statine o non siano in grado di abbassare i livelli del loro colesterolo LDL nonostante l'utilizzo di statine.

(Fonte Reuters)

FDA approva Hetlioz per la regolazione del sonno-veglia in pazienti ciechi

FDA ha approvato oggi Hetlioz (tasimelteon), di Vanda Pharmaceuticals, Inc, un agonista recettoriale della melatonina per il trattamento del non-24-hour sleep disorder ("non-24") in pazienti completamente ciechi. Questa patologia può impedire a questi soggetti di seguire il normale orario giornaliero, a causa della mancata sincronizzazione del ciclo sonno-veglia con il ciclo notte-giorno. Hetlioz può, secondo quanto dichiarato da Eric bastings, M.D., vice direttore della Division of Neurology Products nel Center for Drug Evaluation and Research dell'FDA. l'efficacia del farmaco è stata valutata in 104 partecipanti in due trial clinici con soggetti completamente ciechi che presentavano il non-24 disorder. La terapia confrontata con placebo ha dato un miglioramento significativo sia nell'aumentare il sonno durante la notte e diminuendo la durata del sonno durante il giorno. HETlioz è stato valutato con Priority review, che consente una revisione più rapida per i farmaci intesi per trattare problematiche importanti e che hanno il potenziale per fornire un miglioramento significativo nella sicurezza e nell'efficacia del trattamento, diagnosi o prevenzione delle problematiche. Hetlioz ha ricevuto anche la Orphan- Product Designation.

(Fonte FDA)

FDA sta valutando i rischi cardiovascolari dei prodotti approvati contenenti testosterone

FDA sta studiando il rischio di stroke, attacco cardiaco e morte in uomini che assumono prodotti contenenti testosterone approvati da FDA. L'Agenzia sta monitorando questo rischio e ha deciso di rivalutare questa problematica di sicurezza in seguito alla pubblicazione di due differenti studi che suggeriscono un aumento del rischio di eventi cardiovascolari in gruppi di soggetti di sesso maschile a cui era stato prescritto l'utilizzo di una terapia a base di testosterone. Al momento FDA non ha ancora tratto conclusioni circa le terapie approvate che contengano questo ormone. L'Agenzia sottolinea inoltre che si devono seguire le informazioni concernenti la prescrizione di questi prodotti.

(Fonte FDA)

Nuova azienda biotecnologica per lo sviluppo della terapia genica

Ricercatori di Oxford hanno fondato un'azienda biotecnologica per sviluppare l'utilizzo della terapia genica nel trattamento della cecità e la fondazione Wellcome Trust ha investito 12 milioni di starlinenella start-up. L'azienda intende sviluppare e commercializzare terapie per le distrofie retiniche. i ricercatori hanno reso noto due settimane fa che uno studio preliminare ha dato risultati promettenti nella coroideremia con l'utilizzo della terapia genica.

(Fonte Reuters)

Interrotto lo studio di tivozanib nel carcinoma mammario

Aveo Oncology ha dichiarato che fermerà il suo studio disegnato per valutare tivozanib nel trattamento del carcinoma mammario, a causa del basso numero di pazienti arruolati. L'azienda che stava sviluppando il farmaco con la giapponese Astrellas Pharma Inc ha affermato che l'arruolamento nello studio si è rivelato più lento di quanto atteso. Aveo Oncology, che l'anno scorso ha tagliato il 62% dei posti di lavoro per focalizzarsi sullo sviluppo di questo farmaco sia nel carcinoma mammario che nel tumore al colon, dichiarò in dicembre che non vedeva probabile un successo nello studio che riguardava il trattamento del cancro intestinale. Oltre a questo, FDA ha respinto il farmaco agiugno per il trattamento del carcinoma renale, giudicando i dati presentati inconsistenti.

(Fonte Reuters)

Molti pazienti cronici americani dichiarano di aver problemi a sostere i costi delle cure

Secondo un nuovo studio, un americano su tre con una malattia cronica come diabete, artrite o ipertensione ha difficoltà nel far fronte ai costi di cibo, medicinali o entrambi. Questo, secondo i ricercatori pone queste persone di fronte alla scelta se curarsi o nutrirsi. Lo studio è basato sui dati raccolti nel National Health interview Survey del 2011. Hanno risposto al questionario quasi 10000 persone con più di 20. Tra i partecipanti, il 23% assumevano i loro farmaci meno spesso rispetto quanto prescritto a causa del costo, il 19% ha dichiarato di avere problemi a sostenere la spesa per il cibo e l'11% ha affermato di avere problemi nel sostenere l'acquisto sia di medicinali che di alimenti.

(Fonte Reuters)

Sanofi intraprende un'azione legale contro Eli Lilly and Co

Sanofi ha annunciato ieri di aver intrapreso un'azione legale contro Eli Lilly and Co, dichiarando che l'azienda americana ha violato i brevetti di Lantus. L'azione è stata innescata dalla notifica da parte di Lilly di aver depositato, il mese scorso, una richiesta all'FDA per l'autorizzazione alla commercializzazione di una versione generica di Lantus (glargine). La richiesta di Lilly ha come obiettivo diversi brevetti di Lantus detenuti da Sanofi. Lilly ha dichiarato che non lancerà la sua versione generica prima di febbraio 2015, quando scadrà il brevetto di glargine. Questa procedura legale congela automaticamente l'approvazione del generico da parte di FDA per 30 mesi, fatto che fermerà l'uscita sul mercato del prodotto di Lilly fino alla metà del 2016.

(Fonte Reuters)