EMDAC raccomanda metreleptina in lipodistrofia generalizzata

AstraZeneca e Bristol-Myers Squibb hanno annunciato oggi che L'Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee (EDAC) di FDA raccomanda metreleptina per il trattamento di bambini ed adulti con lipodistrofia generalizzata. con una votazione di 11 a 1, EDAC ha determinato che esiste una sostanziale evidenza che i benefici del farmaco superano i rischi del trattamento.

EMDAC invece non ha raccomandato metreleptina nei pazienti con lipodistrofia parziale, con una votazione di 2 a 10. Le due aziende interessate continueranno comunque impegnarsi nel perseguire il riconoscimento di metrelptina nei pazienti con disordini metabolici associati a lipodistrofiua parziale. Ora la parola definitiva va a FDA che comunque, nel deliberare, non è vincolata alla raccomandazione del comitato.

(Fonte Business Wire)

VIMIZIN verrà discusso il 19 novembre dall'EMDAC -FDA

Il prossimo 19 novembre,  l'Endocrinology and Metabolic Drugs Advisory Committee (EMDAC) dell'FDA discuterà la BLA (Biological License Application) per VIMIZIM (elosulfase alfa) di BioMarin Pharmaceuticals, Inc.,per il trattamento della sindrome di Morquio A, una rara malattia genetica che causa malformazioni scheletriche e problematiche correlate a diversi organi. Secondo la review iniziale dell'FDA, è stato rilevato un beneficio "modesto". Gli analisti, comunque, si aspettano un'opinione dall'advisory panel, opinione che comunque FDA non è obbligata a seguire.

(Fonte Reuters)