VIMIZIN verrà discusso il 19 novembre dall'EMDAC -FDA

Il prossimo 19 novembre,  l'Endocrinology and Metabolic Drugs Advisory Committee (EMDAC) dell'FDA discuterà la BLA (Biological License Application) per VIMIZIM (elosulfase alfa) di BioMarin Pharmaceuticals, Inc.,per il trattamento della sindrome di Morquio A, una rara malattia genetica che causa malformazioni scheletriche e problematiche correlate a diversi organi. Secondo la review iniziale dell'FDA, è stato rilevato un beneficio "modesto". Gli analisti, comunque, si aspettano un'opinione dall'advisory panel, opinione che comunque FDA non è obbligata a seguire.

(Fonte Reuters)

FDA e nuovi ipocolesterolemizzanti

Nei giorni scorsi, FDA ha dichiarato che che i farmaci appartenenti ad una nuova classe di ipocolesterolemizzanti, i PCSK9 inhibitors, anticorpi progettati per bloccare una proteina il cui funzione fisiologica è di mantenere il colesterolo LDL nel sangue, potrebbero ottenere l'approvazione basata sulla loro capacità di abbassare il colesterolo LDL, senza avere la necessità di dimostrare la riduzione del rischio di infarto miocardico e stroke. Le aziende impegnate nella ricerco e nello sviluppo, ormai avanzato, di questi farmaci sono Pfizer, Amgen e una partnership di Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals. Ovviamente, l'Agenzia ha sottolineato che parte essenziale della valutazione per l'approvazione sarà la sicurezza dei nuovi prodotti.

(Fonte Reuters)

Accordo Akorn-MSD

Akorn, Inc., un'azienda  di farmaci generici, ha annunciato ieri che ha acquisito da MSD i diritti x gli Stati Uniti per tre prodotti oftalmici branded, inclusi i diritti per i prodotti ottenuti con l'acquisizione di Inspire Pharmaceuticals, Inc. per 52,8 milioni di dollari. I prodotti riguardanti la transazione sono AzaSite, COSOPT e COSOPT PF.

(Fonte Business Wire)

Medtronic richiama volontariamente alcuni lotti.

Medtronic. Inc. ha annunciato ieri che FDA ha classificato l'azione volontaria dell'azienda riguardo alcune guidewire come un richiamo di Classe I. L'Agenzia definisce il richiamo di Classe I come una situazione nella quale ci sia una probabilità ragionevole che l'uso o l'esposizione al prodotto in questione può portare a conseguenze serie per la salute. Basata su un'indagine interna a seguito di alcune limitate segnalazioni, Medtronic ha iniziato nella settimana del 21 ottobre a comunicare a ospedali e distributori in tutto il mondo che dei lotti recenti di alcuni modelli di guidewire possono avere dei problemi sulla superficie. Per questo motivo ha richiesto la restituzione al più presto possibile per la sostituzione. L'azione di richiamo del prodotto è stata comunicata a tutte le agenzie regolatorie nel mondo. i Lotti delle otto linee di guidewire in questione, progettati per facilitare le PCI (Percutaneus coronary interventio) o per devices ventricolari in ambito elettrofisiologico, sono stati prodotti dopo la metà di aprile 2013.

(Fonte Medtronic press release)

In aumento la resistenza antibiotica in Europa

L'Agenzia Europea ha affermato ieri che l'Europa sta fronteggiando nuovi agenti infettivi resistenti ai carbapenemi, antibiotici molto potenti e di ultima linea. Questo è solo l'ultimo di una serie di avvisi circa la resistenza antibiotica, emanati da diverse autorità sanitarie nel mondo. Secondo l'European Centre for Disease Prevention and Control (ECDC), la resistenza a questi antibiotici è aumentata drasticamente negli ultimi quattro anni, soprattutto nell'Europa Meridionale.

(Fonte Reuters)

Carmat spera nell'approvazione del suo cuore artificiale per il 2015

La francese Carmat spera di concludere i trials sull'uomo per il suo cuore artificiale per la fine del prossimo anno e ottenere l'approvazione in EU per un lancio ai primi mesi del 2015. Così ha affermato il CEO dell'azienda, Marcello Conviti, a Reuters. Carmat è inoltre alla ricerca di un partner negli Stati Uniti per essere presenti anche in quel mercato. In settembre l'azienda ha ottenuto il via libera dalle autorità francesi per testare i primi impianti umani del device in quattro pazienti in tre ospedali francesi. Il prodotto è progettato per sostituire il cuore per più di cinque anni.

(Fonte Reuters)

Luzu (Valeant Pharmaceuticals Intenational) riceve l'approvazione di FDA

Luzu (luliconazolo), crema 1%, di Valeant Pharmaceuticals, è stato approvato da FDA. Il prodotto è indicato per il trattamento topico del piede dell'atleta, tinea cruris e tinea corporis, causati dai microrganismi Trichophyton rubrum e Epidermophyton floccosum, nei pazienti dai 18 anni in su. J. Micheal Pearson, Chairman e CEO dell'azienda, ha dichiarato la soddisfazione per l'approvazione, avvenuta prima di quanto atteso, di un trattamento che richiede una sola settimana di terapia e che rappresenta una valida alternativa alle opzioni attualmente disponibili.

(Fonte Valeant Pharmaceuticals press release)

EMA comunica una guida sullo sviluppo di prodotti per prevenire lo stroke in pazienti con fibrillazione atriale

EMA (European Medicines Agency) ha comunicato una guida che riguarda gli studi clinici di prodotti per la prevenzione dello stroke e di eventi embolici sistemici in pazienti con fibrillazione atriale non valvolare. Il documento ha lo scopo di fornire indicazioni specifiche all'industria o ad altri sviluppatori di medicinali che svolgano lavori con farmaci sulla prevenzione di stroke o altri eventi ambolici sistemici in pazienti con fibrillazione atriale non legata a disordini delle valvole cardiache. In particolare, il documento fornisce indicazioni riguardo i criteri e i metodi per la valutazione dell'efficacia, i criteri di selezione dei pazienti e la strategia per i disegni degli studi.

(Fonte EMA press release)

Approvato da FDA un device che riduce la frequenza degli attacchi epilettici

FDA ha approvato ieri un device per aiutare a ridurre la frequenza degli attacchi epilettici che non abbiano risposto bene ai trattamenti farmacologici. l'RNS Stimulator è un piccolo neurostimolatore impiantato sotto il cuoio capelluto nel cranio. Il neurostimolatore è collegato a uno o due elettrodi che sono posizionati nelle regioni dalle quali gli attacchi prendono origine all'inteno o sulla superficie del cervello. Il device è in grado di rilevare l'attività elettrica anormale e risponde con una stimolazione elettrica quantificata per normalizzare l'attività cerbrale prima che il paziente manifesti i sintomi dell'attacco.

Secondo la Epilepsy Foundation, l'epilessia interessa circa 3 milioni di persone negli Stati Uniti e circa il 40% di questi pazienti hanno un grado severo della malattia che li porta a manifestare attacchi nonostante i trattamenti assunti.L'approvazione dell'FDA è supporatta da uno studio controllato randomizzato di 3 mesi su 191soggetti con epilessia resistente al trattamento. Alla fine dei 3 mesi di valutazione, la riduzione media degli attacchi è stata del 34% nei pazienti con il device attiva rispetto il 19% nei pazienti con il device spento.

Durante il follow up durato 2 anni, i dati hanno dimostrato una riduzione persistente della frequenza degli attacchi.

(Fonte FDA press release)

Merck investe per un impianto di produzione a Shangai

La tedesca Merck ha investito 80 milioni di euro in un impianto di produzione a Shangai, per aumentare la disponibilità di terapie per il diabete, patologia in rapida crescita nel paese, per problematiche cardiovascolari e della tiroide.

(Fonte Reuters)