Rare varianti di ADRB2 e terapia con LABA

E' stato pubblicato in The Lancet Respiratory Medicine uno studio genetico che ha come premessa il fatto che effetti avversi severi, rischiosi per la vita dei pazienti e associati all'utilizzo di β agonisti longacting (LABA). hanno portato ad una revisione operata da FDA circa la sicurezza di questi farmaci, ad un warning e ad uno studio condotto su 46800 pazienti affetti da asma. Gli autori hanno ipotizzando che  variazioni del ADRB2 ( β2-adrenergic receptor gene) possano modulare la risposta terapeutica di questi farmaci e possano contribuire agli eventi avversi. Nello studio, è stato osservato che pazienti che ricevevano LABA con una rara variante del gene, mostravano un aumento degli ingressi in ospedale per problemi collegati ad asma. In particolare, le varianti Ile164 e −376ins sono associate con eventi avversi durante la terapia e dovrebbero essere valutate in studi clinici ampi, incluso il trial richiesto da FDA.

(Fonte The Lancet Respiratory Medicine) 

FDA concede il "tentative approval" ad una versione generica di atazanavir

Il 31 gennaio, FDA ha concesso il "tentative approval" per una formulazione di atazanavir solfato capsule, 100 mg, 150 mg, 200 mg e 300 mg, indicato per l'utilizzo in combinazione con altri agenti antiretrovirali per il trattamento dell'infezione da HIV-1 e prodotto dall'indiana Aurobindo Pharma Ltd. Si tratta del generico di Reyataz, di BMS. Questa procedura significa che FDA ha concluso che un farmaco risponde a tutti gli standard di qualità, sicurezza ed efficacia richiesti, mA non può essere commercializzato negli U.S. poichè vige ancora una protezione brevettuale. Il Tentative approval, comunque, rende possibile l'acquisto del prodotto al di fuori degli Stati Uniti secondo il PEPFAR program (President's Emergency Plan for AIDS Relief).

(Fonte FDA)

FDA approva PillCam COLON

Given Imaging Ltd, azienda leader nei medical devices gastrointestinali e all'avanguardia nell'endoscopia capsulare, ha annunciato ieri che FDA ha approvato PillCam COLON come nuova modalità per ottenere visualizzazioni del colon. Potrà essere utilizzata nell'individuazione di polipi localizzati nel colon nei pazienti dopo una colonscopia ottica incompleta. FDA ha basato la sua autorizzazione sui dati di uno studio clinico multicentrico, condotto su 884 pazienti disegnato per valutare l'accuratezza e la sicurezza del device confrontato con la colonscopia ottica.

In dicembre, Codivien PLC, azienda produttrice di medical devices, aveva dichiarato l'intenzione di acquisire Given Imaging per $860 milioni. Il completamento della transazione è atteso per la fine di marzo.

(Fonte Reuters)

Tecfidera approvato in EU

Tecfidera, il farmaco di Biogen Idec per il trattamento della sclerosi multipla ha ricevuto ieri l'approvazione in Europa. L'approvazione era attesa dopo l'opinione positiva del CHMP a novembre. Tecfidera sarà il terzo farmaco orale per la sclerosi multipla disponibile in Europa. In seguito, però, alla performance iniziale impressionante egli Stati Uniti, appare probabile che il farmaco possa superare le vendite di Gilenya, di Novartis, e Aubagio, di Sanofi.

Il lancio in Europa inizierà nelle prossime settimane, sebbene ci vorrà almeno tutto l'anno per una introduzione completa del farmaco poichè Biogen dovrà negoziare il rimborso per il trattamento nazione per nazione. Il primo paese sarà la Germania, perchè, secondo quanto dichiarato da Tony Kingsley, direttore delle operazioni commerciali globali dell'azienda, il prezzo di rimborso si può ottenere più rapidamente.

(Fonte Reuters)

EMA, consuntivo 2013 riguardante i farmaci orfani

Un totale di 11 su 81 farmaci raccomandati per la commercializzazione da parte del CHMP da parte di EMA nel 2013 erano destinati al trattamento delle malattie rare. Questa rilevazione si inserisce nell'aumento anno su anno osservato negli ultimi anni (8 nel 2012, 4 nel 2011). Una delle spiegazioni del COMP (Committee for Orphan Medicinal Products) a questa analisi riguarda il fatto che gli stumenti offerti dall'Agenzia Europea e dalla European Orphan Regulation, pensati per supportare lo sviluppo ddei farmaci orfani siano utilizzati in modo più efficace.

Il volume delle richieste per le orphan designation presentate all'Agenzia è aumetato del 22% dal 2009, inoltre il numero delle aziende richiedenti l'assistenza al protocollo durante lo sviluppo di di questi farmaci è aumentato da 82 richieste nel 2012 a 108 nel 2013. E' stato osservato come le SMEs (small or medium-sized emterprises) siano molto attive nello sviluppo dei farmaci orfani e infatti il 40% delle richieste per le orphan designation sono presentate da SMEs. Queste aziende, se registrate come tali, possono usufruire di ulteriori incentivi, inclusa l'assistenza regolatoria, amministrativa e procedurale, come pure agevolazioni fiscali.

(Fonte EMA)

Accordo MSD Ablynx

L'azienda belga biotecnologica Ablynx ha sottoscritto un accordo con Merck & Co (MSD) di 1.7 miliardi di euro per sviluppare strategie che stimolino il corpo a combattere il cancro. Infatti, la collaborazione riguarda una nuova generazione di farmaci progettati per attivare il sistema immunitario. Ablynx, che ha già una partnership nel settore neurologicodal 2012, ha dichiarato oggi che avrà la responsabilità di scoprire proteine derivanti dagli anticorpi (nanobodies) per la stimolazione dei modulatori che controllano la risposta immunologica. L'azienda belga ritiene che i suoi nanobodies possano essere di supporto per attivare il sistema immunitario per attaccare le cellule tumorali.

(Fonte Reuters)

Valeant Pharmaceuticals International acquisirà PreCision Dermatology

Valeant Pharmaceuticals International, Inc ha annunciato oggi che ha raggiunto un accordo definitivo attraverso il quale acquisirà PreCision Dermatology, Inc. per $475 milioni, più $25 milioni pagabili dopo il raggiungimento di un obiettivo basato sulle vendite. PreCision sviluppa e commercializza prodotti dermatologici di elevata qualità con prodotti di spicco come Locoid, Hylatopic, Clindagel e BenzEFoam. I prodotti dell'azienda sono intesi per il trattamento topico di alcune affezioni cutanee come acne e dermatiti atopiche. Ci si aspetta che la transazione si concluda nella prima metà del 2014.

(Fonte PRNewswire)

FDA attribuisce la Breakthrough Therapy designation ad eltrombopag nell'anemia aplastica severa

GSK ha annunciato oggi che FDA ha concesso la Breakthroug Therapy designation per Promacta/Revolade (eltrombopag) per il trattamento delle citopenie in pazienti con anemia aplastica severa (SAA) che abbiano  risposto in modo insufficiente alla terapia immunosoppressiva. Il farmaco non è ancora stato approvato nel mondo per l'utilizzo in questo tipo di trattamento. La designazione da parte di FDA è basata sui risulati di uno studio open label di Fase 2 dell'NIH (National Institute of Health) condotto con il farmaco in 43 pazienti affetti da SAA, intensivamente pretrattati.

(Fonte Seeking Alpha)

Buoni risultati per la terapia in combinazione di palbociclib e letrozolo nel carcinoma mammario

Pfizer ha annunciato oggi che il trial randomizzato di Fase 2 di palbociclib ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo nella progression-free survival (PFS) per la combinazione di palbociclib e letrozolo, confrontato con il trattamento con letrozolo da solo in pazienti in post menopausa con carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico recentemente diagnosticato , ER+ (estrogen receptor positive), HER2- (human epidermal growth factor receptor 2 negative). Questo tipo di patologia interessa circa il 60% della popolazione con carcinoma mammario avanzato, come ha dichiarato il Dr. Mace Rothemberg, vice presidente senior del Clinical Development and Medical Affairs e Chief Medical Officer di Pfizer Oncology, il quale ha anche affermato che questi risultati saranno oggetto di discussione con FDA ed altre autorità regolatorie per la definizione dei prossimi passi che avranno lo scopo di mettere a disposizione delle pazienti il prima possibile un farmaco così necessario. I risultati dettagliati dello studio saranno proposti per la presentazione al Congresso annuale 2014 dell'American Association for Cancer Research (AACR), programmato dal 5 al 9 aprile a San Diego. Palbociclib ha ricevuto la Breakthrough Therapy designation da FDA nello scorso aprile per il trattamento iniziale di pazienti con carcinoma mammario ER+, HER2- avanzato o metastatico. Attualmente, è in corso l'arruolamento per il trial di Fase 3 PALOMA-2.

(Fonte Pfizer press release)

Approvato da FDA trattamento topico di per l'acne

Valeant Pharmaceuticals International ha annunciato venerdì che ha ricevuti l'approvazione di FDA per il suo sNDA (supplemental New Drug Application) per Retin-A Micro (tretinoin) Gel microsphere 0.08% per il tattamento topico dell'acne vulgaris. Il prodotto, secondo quanto dichiaratao da J. Michael Pearson, presidente e CEO dell'azienda, verrà probabilmente lanciato nel prossimo futuro. Gli effetti avversi più comuni sono dolore cutaneo, prurito, irritazione cutanea e sottocutanea, faringite ed eritema.

(Fonte PRNewswire)