FDA su dapagliflozin

Lo staff di FDA in un documento pubblicato oggi sul sito dell'agenzia afferma che c'è un po' di cautela circa il bilancio rischio/beneficio del nuovo farmaco antidiabetico dapagliflozin. L'Endocrinologic and Metabolic Drugs Advisory Committee si riunirà giovedì per dare un parere al riguardo. Nel documento postato si dice che le ultime evidenze riportano benefici a livello cardiaco e possibile rischio di cancro alla vescica e danno epatico. Il farmaco è già stato approvato in Europa, dove è commercializzato col nome di Forxiga.

(Fonte Reuters)

Inibitori del DPP-4 al World Diabetes Congress 2013

La scorsa settimana è stata riportata nuova analisi dello studio Saxagliptin Assessment of Vascular Outcomes Recorded in Patients with Diabetes Mellitus-TIMI 53 (SAVOR-TIMI 53) al World Diabetes Congress 2013, che indicherebbero che casi di HF (heart failure) associati con l'utilizzo di saxagliptin  sembra avvengano principalmente durante i primi 6 mesi di terapia con il farmaco. Il Dr Itamar Raz, che ha comunicato i dati durante il meeting, ha affermato che dopo tale periodo, le differenze in ospedalizzazione tra il gruppo in trattamento e il gruppo placebo diventano non significative. Inoltre, ritiene che i dati circa il lieve aumento del rischio di HF con l'utilizzo di saxagliptin sia verosimilmente reale e che probabilmente si tratti di un effetto di classe, perchè un trend di aumento dell'ospedalizzazione per HF è stato ossservato anche nel trial di alogliptin Examination of Cardiovascular outcomes with Alogliptin versus Standard of Care in Patients with Type 2 Diabetes Mellitus and Acute Coronary Syndrome (EXAMINE). La discussione è comunque ancora aperta. La maggior parte degli esperti al congresso hanno concluso che non si deve precludere l'utilizzo di questi farmaci nei pazienti DMT2, ma è necessario un monitoraggio più stringente per i primi 6 mesi di terapia.

(Fonte Medscape)

Risultati del follow up di Sprycel in leucemia

Bristol-Myers Squibb e Otsuka America Pharmacutical, Inc. hanno annunciato oggi dati del follow up di quattro anni dello studio di Fase 3 DASISION di Sprycel (dasatinib), 100 mg una volta al giorno confrontato con imatinib, 400 mg al giorno come trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica cromosoma Philadelphia positivo nella fase cronica (CP-CML). A quattro anni il  76% dei pazienti che assumevano Sprycel vs. 63% del gruppo imatinib hanno raggiunto una risposta molecolare maggiore (MMR). Inoltre, (4% dei pazienti trattati con Sprycel vs il 64% dei soggetti trattati con imatinib hanno raggiunto BCR-ABL d10% a tre mesi, che è considerata una risposta molecolare ottimale come prescritto nelle linee guida di trattamento. Questi dati sono stati presentati al meeting annuale dell'American Society of Hematology.

(Fonte Business Wire)

Meeting Endocrinologic and Metabolic Drugs Committee - FDA - Metreleptina

Domani l'Endocrinologic and Metabolic Drugs Commettee discuterà la sicurezza e l'efficacia di metreleptina per iniezione, di Amylin Pharmaceuticals LLC, sussidiaria di Bristol-Myers Squibb. L'indicazione proposta è il trattamento di disordini metabolici associati a lipodistrofia, inclusi diabete e /o ipertrigliceridemia in bambini e adulti. I pazienti con lipodistrofia hanno una perdita di tessuto adiposo sotto la cute, che causa una diminuzione dell'ormone leptina, fatto che può dare luogo a complicazioni severe. BMS sta sviluppando il farmaco con AstraZeneca.

Nella documentazione per la valutazione, gli analisti di FDA riportano che un gruppo di pazienti sembra avere benefici dal trattamento con metreleptina e la risposta è coerente con il meccanismo d'azione del prodotto. D'altro canto, senza un gruppo di controllo nello studio principale, condotto da NIH, è difficile dire se il farmaco ha dato un beneficio ai pazienti o se il beneficio è venuto da un cambio di dieta o dall'utilizzo di altri farmaci. Ci potrebbe essere inoltre qualche preoccupazione per l'influenza del farmaco sul sistema immunitario

(Fonte FDA , Fierce Biotech)

Nuovo approccio molto promettente nel trattamento di leucemia e linfoma

Grande entusiasmo hanno suscitato al congresso annuale dell'American Society of Hematology i risultati di un nuovo approccio di trattamento, le cellule T ingenierizzate. I dati derivano da studi clinici pilota condotti su un numero basso di pazienti con leucemia e linfoma aggressivi e recidivanti e nonostante ciò, in alcuni soggetti il trattamento ha avuto una risposta evidentissima, con una completa remissione della malattia. Il Dr James Kochenderfer, dell'Experimental Transplantation and Immunology Branch of the National Cancer Institute di Bethesda, ha commentato affermando che pare che la malattia sia scomparsa dopo solo una infusione di cellule T. Ha peraltro sottolineato che esiste una significativa variazione nell'efficacia e nella sicurezza tra paziente e paziente.

(Fonte Medscape)

Breo Ellipta: risultati di uno studio in pazienti asmatici

GSK e Theravance Inc hanno annunciato venerdì che loro terapia di combinazione, fluticasone furoato e vilanterolo, ha raggiunto l'endpoint principale nel miglioramento della funzione polmonare in pazienti asmatici in uno studio clinico. La combinazione si è dimostrata più efficace del solo fluticasone dopo un periodo di trattamento di 12 settimane in pazienti con asma da moderata a severa. 

Il prodotto è stato approvato negli Stati Uniti per la COPD (chronic obstructive pulmonary disease) ed è commercializzato con il nome di Breo; in Europa, con il nome di Relvar, è stato approvato per il trattamento di COPD e asma. L'inalatore che contiene la combinazione dei due farmaci si chiama Ellipta.

(Fonte Reuters)

Dispositivo anti stroke di Boston Scientific: mercoledì valutazione

Membri dello staff di FDA  hanno sottolineato che Watchman, il device anti stroke di Boston Scientific, non ha raggiunto un misuratore di efficacia in uno studio clinico, ma altri dati devono essere considerati quando si determina la sicurezza e l'efficacia. Il device verrà valutato in un meeting mercoledì, durante il quale si deciderà se raccomandarlo o meno per l'approvazione negli Stati Uniti. Watchman, inpiantato a livello cardiaco per prevenire lo stroke in pazienti con fibrillazione atriale, è stato sviluppato come alternativa ai farmaci antitrombotici. Se approvato, potrebbe consentire ai pazienti con questa problematica di non assumere farmaci come il warfarin, che ha un elevato rischio di emorragie.

(Fonte Reuters)

Meningite B a Princeton: Novartis fornisce il vaccino

Novartis ha annuciato oggi che ha iniziato a distribuire il suo vaccino per la meningite B a Princeton University nel tentativo di fermare il contagio di meningite.

Sebbene Bexsero non sia stato ancora approvato negli Stati Uniti, FDA ha dato l'ok per l'utilizzo nel campus . La diagnosi è stata effettuata su otto studenti e il ceppo di meningite di cui sono affetti, molto pericoloso, può causare seri problemi al cervello e alla spina dorsale e potenzialmente può uccidere in 24 ore

(Fonte Novartis press release)

Nuovo farmaco di AbbVie per la leucemia: risultati preliminari molto promettenti

Verranno presentati domani, al congresso annuale dell'American Society of Hematology, i risultati i risultati di uno studio di Fase 1, che ha considerato 67 pazienti con leucemia linfatica cronica non precedentemente trattati con chemioterapia  o hanno avuto una recidiva dopo di essa. Il farmaco di AbbVie, ABT-199, ha controllato o eliminato i segni della malattia in più dell'80% dei pazienti, mentre il 23% ha avuto una remissione completa.. Il meccanismo d'azione si esplica mediante il blocco di una proteina, BCL-2, che consente alle cellule tumorali di non andare incontro ad apoptosi.

AbbVie sta sviluppando il farmaco, somministrato per via orale una volta al giorno, in partnership con Roche Holding AG.

(Fonte Reuters)

Siltuximab di Johnson & Johnson: risultati di uno studio di Fase 2

Siltuximab, in trial clinico di Fase 2 presentato al congresso dell'American Society of Hematology e New Orleans, in pazienti con malattia di Castleman, una malattia rara caratterizzata da una ipertrofia dei linfonodi, ha migliorato i sintomi e ha ridotto la crescita dei linfonodi. La patologia non ha trattamenti approvati, anche se attualmente si utilizza la chemioterapia, oppure rituxan che distrugge le cellule B del sistema immunitario.

Nello studio, un terzo dei pazienti, rispetto a nessun soggetto nel gruppo placebo, ha risposto al trattamento con siltuximab, un anticorpo monoclonale in grado di colpire una molecola ritenuta causa della crescita delle cellule linfatiche e che è prodotta in eccesso nei pazienti.  

(Fonte Bloomberg)