Meeting Endocrinologic and Metabolic Drugs Committee - FDA - Metreleptina

Domani l'Endocrinologic and Metabolic Drugs Commettee discuterà la sicurezza e l'efficacia di metreleptina per iniezione, di Amylin Pharmaceuticals LLC, sussidiaria di Bristol-Myers Squibb. L'indicazione proposta è il trattamento di disordini metabolici associati a lipodistrofia, inclusi diabete e /o ipertrigliceridemia in bambini e adulti. I pazienti con lipodistrofia hanno una perdita di tessuto adiposo sotto la cute, che causa una diminuzione dell'ormone leptina, fatto che può dare luogo a complicazioni severe. BMS sta sviluppando il farmaco con AstraZeneca.

Nella documentazione per la valutazione, gli analisti di FDA riportano che un gruppo di pazienti sembra avere benefici dal trattamento con metreleptina e la risposta è coerente con il meccanismo d'azione del prodotto. D'altro canto, senza un gruppo di controllo nello studio principale, condotto da NIH, è difficile dire se il farmaco ha dato un beneficio ai pazienti o se il beneficio è venuto da un cambio di dieta o dall'utilizzo di altri farmaci. Ci potrebbe essere inoltre qualche preoccupazione per l'influenza del farmaco sul sistema immunitario

(Fonte FDA , Fierce Biotech)

Nuovo approccio molto promettente nel trattamento di leucemia e linfoma

Grande entusiasmo hanno suscitato al congresso annuale dell'American Society of Hematology i risultati di un nuovo approccio di trattamento, le cellule T ingenierizzate. I dati derivano da studi clinici pilota condotti su un numero basso di pazienti con leucemia e linfoma aggressivi e recidivanti e nonostante ciò, in alcuni soggetti il trattamento ha avuto una risposta evidentissima, con una completa remissione della malattia. Il Dr James Kochenderfer, dell'Experimental Transplantation and Immunology Branch of the National Cancer Institute di Bethesda, ha commentato affermando che pare che la malattia sia scomparsa dopo solo una infusione di cellule T. Ha peraltro sottolineato che esiste una significativa variazione nell'efficacia e nella sicurezza tra paziente e paziente.

(Fonte Medscape)

Breo Ellipta: risultati di uno studio in pazienti asmatici

GSK e Theravance Inc hanno annunciato venerdì che loro terapia di combinazione, fluticasone furoato e vilanterolo, ha raggiunto l'endpoint principale nel miglioramento della funzione polmonare in pazienti asmatici in uno studio clinico. La combinazione si è dimostrata più efficace del solo fluticasone dopo un periodo di trattamento di 12 settimane in pazienti con asma da moderata a severa. 

Il prodotto è stato approvato negli Stati Uniti per la COPD (chronic obstructive pulmonary disease) ed è commercializzato con il nome di Breo; in Europa, con il nome di Relvar, è stato approvato per il trattamento di COPD e asma. L'inalatore che contiene la combinazione dei due farmaci si chiama Ellipta.

(Fonte Reuters)

Dispositivo anti stroke di Boston Scientific: mercoledì valutazione

Membri dello staff di FDA  hanno sottolineato che Watchman, il device anti stroke di Boston Scientific, non ha raggiunto un misuratore di efficacia in uno studio clinico, ma altri dati devono essere considerati quando si determina la sicurezza e l'efficacia. Il device verrà valutato in un meeting mercoledì, durante il quale si deciderà se raccomandarlo o meno per l'approvazione negli Stati Uniti. Watchman, inpiantato a livello cardiaco per prevenire lo stroke in pazienti con fibrillazione atriale, è stato sviluppato come alternativa ai farmaci antitrombotici. Se approvato, potrebbe consentire ai pazienti con questa problematica di non assumere farmaci come il warfarin, che ha un elevato rischio di emorragie.

(Fonte Reuters)

Meningite B a Princeton: Novartis fornisce il vaccino

Novartis ha annuciato oggi che ha iniziato a distribuire il suo vaccino per la meningite B a Princeton University nel tentativo di fermare il contagio di meningite.

Sebbene Bexsero non sia stato ancora approvato negli Stati Uniti, FDA ha dato l'ok per l'utilizzo nel campus . La diagnosi è stata effettuata su otto studenti e il ceppo di meningite di cui sono affetti, molto pericoloso, può causare seri problemi al cervello e alla spina dorsale e potenzialmente può uccidere in 24 ore

(Fonte Novartis press release)

Nuovo farmaco di AbbVie per la leucemia: risultati preliminari molto promettenti

Verranno presentati domani, al congresso annuale dell'American Society of Hematology, i risultati i risultati di uno studio di Fase 1, che ha considerato 67 pazienti con leucemia linfatica cronica non precedentemente trattati con chemioterapia  o hanno avuto una recidiva dopo di essa. Il farmaco di AbbVie, ABT-199, ha controllato o eliminato i segni della malattia in più dell'80% dei pazienti, mentre il 23% ha avuto una remissione completa.. Il meccanismo d'azione si esplica mediante il blocco di una proteina, BCL-2, che consente alle cellule tumorali di non andare incontro ad apoptosi.

AbbVie sta sviluppando il farmaco, somministrato per via orale una volta al giorno, in partnership con Roche Holding AG.

(Fonte Reuters)

Siltuximab di Johnson & Johnson: risultati di uno studio di Fase 2

Siltuximab, in trial clinico di Fase 2 presentato al congresso dell'American Society of Hematology e New Orleans, in pazienti con malattia di Castleman, una malattia rara caratterizzata da una ipertrofia dei linfonodi, ha migliorato i sintomi e ha ridotto la crescita dei linfonodi. La patologia non ha trattamenti approvati, anche se attualmente si utilizza la chemioterapia, oppure rituxan che distrugge le cellule B del sistema immunitario.

Nello studio, un terzo dei pazienti, rispetto a nessun soggetto nel gruppo placebo, ha risposto al trattamento con siltuximab, un anticorpo monoclonale in grado di colpire una molecola ritenuta causa della crescita delle cellule linfatiche e che è prodotta in eccesso nei pazienti.  

(Fonte Bloomberg)

Interrogativi su vitamina D

E' stata pubblicata su The Lancet Diabetes & Endocrinology una review di studi osservazionali e trial clinici randomizzati nella quale gli autori concludono che basse concentrazioni di 25-idrossivitamina D (25[OH]D) sono probabilmente un effetto di alcune condizioni patologiche e non causa di malattia.

La nuova analisi, che ha preso in considerazione 290 studi prospettici di coorte condotti su popolazioni adulte con età maggiore di 18 anni, ha mostrato un'associazione da forte a moderata tra minori concentrazioni di 25(OH)D e un maggiore rischio di incidenza di problematiche che vanno dalla malattia cardiovascolare alle infezioni, disordini metabolici e disturbi dell'umore.. Inoltre, valutando 172 studi clinici randomizzati, inclusi 34 studi di intervento, non è stato riscontrato alcun effetto sull'incidenza delle malattie di una integrazione con vitamina D, in pazienti con bassi livelli di 25(OH)D.

Gli autori hanno affermato che bassi valori di 25OH)D potrebbero essere un marker di malattia.

(Fonte Medscape)

Studio sulle aziende farmaceutiche più innovative

La ditta di consulenza Booz & C. ha completato lo studio annuale sulle più innovative aziende al mondo. Lo studio riporta il ranking delle ditte che investono maggiormente nella ricerca. E' risultato che l'azienda che spende in assoluto di più nelle attività di ricerca è Volkswagen, con la cifra record di 11.4 Miliardi di US$, seguita da Samsung che ha investito 10.4 miliardi US$ che rappresenta il 5.8% delle vendite. La prima azienda farmaceutica in classifica è Roche, che si posiziona appena dietro a Samsung con una spesa di 10.2 Miliardi di US$ che rappresenta il 21% delle vendite. Novartis è in posizione 7 con 9.3 miliardi di US$ (16.5%). Seguono Merck in posizione 8 (8.2 Miliardi US$ - 17.3%) Pfizer al 9 posto (7.9 miliardi US$ - 13.3%) e Johnson & Johnson al 10 posto (7.7 Miliardi US$ - 11.4%). Anche Sanofi e Glaxo sono risultate nelle top 20 aziende al mondo in termini di spesa per la ricerca con investimenti per entrambi nell´ordine di 6.3 miliardi di US$, che corrispondono al 14.1% delle vendite per Sanofi e al 15.0% delle vendite per Glaxo.

Per il secondo anno di seguito il settore dell´healthcare non è l'ambito nel quale si investe maggiormente  nella ricerca, ma è preceduto dal consumer electronics & computing.

(Fonte Booz & C.)

FDA approva Sovaldi (Gilead)

La FDA ha approvato SOVALDI (sofosbuvir), un farmaco orale sviluppato da Gilead per il trattamento della epatite tipo C. Sovaldi è il solo farmaco che non richiede l'associazione con altri farmaci tipo interferone.

L'approvazione arriva dopo 5 trials in fase 3 con un totale di 1724 pazienti con HCV con genotipi da 1 a 6 e una fase 3 con pazienti 223HCV/HIV-1. 

(Fonte FDA)